关于加快根治丙型肝炎药物审评注册及降低价格的建议
于2016年5月在《中华肝脏病杂志》 《临床肝胆病杂志》和 《肝脏》杂志同时发表
丙型肝炎是一种1989年才被发现的血源性传染病，迄今全世界均未研制出丙型肝炎疫苗，目前的预防措施主要是加强输血及血制品管理、大力推广安全注射。据相关调查和估算，我国约有600万至1000万慢性丙型肝炎患者，其中急需治疗者可能为200～300万人。 如果不经治疗，感染丙型肝炎病毒（HCV）后20年内，15%~30%发展成肝硬化；肝硬化患者中每年约2%~4%发生原发性肝癌[1-4]。据此推算，未来10年在我国由丙型肝炎导致的肝硬化及肝癌医疗费用将高达千亿元。由此可见，丙型肝炎防治已成为涉及国计民生的重大公共卫生问题。 2014年以来，国际上在丙型肝炎治疗领域取得了重大突破，多种口服直接抗HCV药物相继在美国、欧盟上市（一个疗程5～8万美元），其疗程缩短到12～24周，治愈率95%～98%，且不良反应轻微。这类口服药物先后纳入世界卫生组织及其他国际肝病学术组织的丙型肝炎防治指南中。埃及、印度、缅甸、尼泊尔、孟加拉等发展中国家通过政府谈判等措施,争取到极其优惠的价格（一个疗程1000美元）或生产该类药物的专利许可，使大量患者得到最有效的治疗。 目前我国仍未批准任何新型口服抗HCV药物。临床上仍然以注射长效干扰素加口服利巴韦林的传统方案治疗丙型肝炎，其有效率低（约70%）、疗程长（多需1年）、价格昂贵（6～7万元）、不良反应较多，且需要注射，许多患者（特别是肝硬化患者）无法耐受而失去治疗机会。导致这种局面的主要原因是：目前我国新药评审、定价机制、医保报销政策相互分离。因此，少数有经济能力的患者去欧美、我国香港等地购买此类药物；更多经济能力差的患者则通过各种非正常渠道从印度、尼泊尔、老挝、柬埔寨等国购买该类药物，这种不规范的行为会带来各种医学、法律和社会风险。
目前已有多个国际及国内药企加紧进行此类药物的申报。但我国新药评审、
定价机制、医保报销政策相互分离的局面，将导致新药不能及时批准上市、价格昂贵、迟迟不能纳入医保报销范围，最后还是进入大多数患者用不起、医保系统也承担不起的恶性循环。因此，我们建议：
1. 从公共卫生和民生的大局出发，把分散在知识产权保护、药物评审、价格制定、医保报销及医疗卫生等各政府部门的相关职能进行强力整合，形成意志统一、行动协调的政府工作平台和项目小组。
2. 对于承诺与国家医保部门或公共卫生项目合作、可接受大幅度降价的企业缩短审批等待时间，并借鉴国际经验对其临床试验方案（如疗程、对照及观察指标等方面）采取灵活、务实的态度，以缩短临床研究及审批周期。
3. 对于即将批准上市的丙型肝炎药物，尽快以医保报销政策、公共卫生项目等多种谈判手段，以量压价，将此类药物以医保和个人可负担的价格，提供给广大丙型肝炎患者，从而尽快降低丙型肝炎相关肝硬化及原发性肝癌的社会经济负担。
上述建议如能采纳实施，不仅能有效提高我国丙型肝炎患者的治愈率，降低其相关的疾病负担，也有利于我国药品产业链经济的健康发展，并将为创新我国药品价格形成机制和以公共卫生策略大规模治疗其他重大疾病提供宝贵的经验。 (贾继东 魏来 庄辉)
参考文献
[1] Tong MJ, el-Farra NS, Reikes AR, et al. Clinical outcomes after transfusion-associated hepatitis C. New Engl J Med, 1995, 332:1463-1466.
[2] Tremolada F, Casarin C, Alberti A, et al. Lon-term follow-up of non-A, non-B (type C) post-transfusion hepatitis. J Hepatol, 1992, 16:273-281.
[3] Thien HH, Yi Q, Dore GJ, et al. Estimation of stage-specific fibrosis progression rate in chronic hepatitis C virus infection: a meta-analysis and meta-regression. Hepatology, 2008, 48:418-431.
[4] El-Serag HB, Rudolph KL. Hepatocellular carcinoma: epidemiology and molecular carcinogenesis. Gastroenterology, 2007, 132:2557-2576.